La aprobación de medicamentos es el primer paso para mejorar el acceso al tratamiento a millones de pacientes de enfermedades raras en México.
Los llamados ‘medicamentos huérfanos’ van dirigidos a tratar afecciones tan infrecuentes que los fabricantes no están dispuestos a comercializarlos bajo las condiciones de mercado habituales.
El proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molécula a su comercialización es largo (10 años de media), caro (varias decenas de millones de dólares) y muy poco seguro (de 10 moléculas ensayadas, sólo una suele tener un efecto terapéutico).
Desarrollar un medicamento dirigido a tratar una enfermedad rara no permite, en general, recuperar el capital invertido para su investigación.
Los medicamentos huérfanos pueden definirse como:
Fármacos que no son desarrollados por la industria farmacéutica por razones económicas pero que responden a necesidades de salud públicas.
En México, los medicamentos huérfanos se enfrentan a tres panoramas.
1.- Productos dirigidos a tratar enfermedades raras:
Estos productos son desarrollados para tratar a pacientes que sufren afecciones muy graves que no tengan tratamiento satisfactorio. Estas enfermedades afectan a una pequeña proporción de la población con frecuencia desde el nacimiento o la infancia.
El número de enfermedades raras que no tienen tratamiento disponible actualmente se estima entre 4.000 y 5.000 de acuerdo a datos de la Secretaría de Salud.
2.- Productos retirados del mercado por razones económicas o terapéuticas:
Por ejemplo, la talidomida fue muy usada como droga hipnótica hace algunos años y fue retirada del mercado cuando fue descubierto su alto riesgo teratogénico (de provocar malformaciones fetales). Esta droga mostró propiedades analgésicas interesantes en enfermedades como la lepra o el lupus eritematoso, afecciones que no tienen un tratamiento satisfactorio disponible.
3.- Productos que no han sido desarrollados:
Aquellos que no derivan de un proceso de investigación por lo cual, no se permite que se patenten.
Para estimular la investigación y el desarrollo en el sector de los medicamentos huérfanos, las autoridades han establecido incentivos para las industrias de salud y de biotecnología.
Según cifras mundiales, 65% de estas enfermedades raras son consideradas graves e invalidantes, mientras que el resto son crónicas y degenerativas. Asimismo, 80% de estos padecimientos son valorados por origen genético, mientras que otras son cánceres poco frecuentes. Lamentablemente las cifras de pacientes con enfermedades “raras” en México varían mucho, pues no todos los que las padecen están correctamente diagnosticados.
Se calcula que entre seis y siete millones de mexicanos padecen de alguna de estas enfermedades. Uno de los problemas es que no existe información suficiente acerca de dónde acudir para recibir un diagnóstico especializado, y que se tiene poco acceso a pruebas genéticas para desarrollar curas específicas.
En los últimos tres años la Cofepris lleva 52 medicamentos huérfanos identificados, cifra que se ha multiplicado exponencialmente respecto a 2010 en donde sólo contaban con un caso.